BẮC KINH và CAMBRIDGE, Mass., 31 tháng 8 năm 2023 – CANbridge Pharmaceuticals, Inc. (“CANbridge,” mã cổ phiếu 1228.HK), một công ty dược phẩm toàn cầu, với nền tảng ở Trung Quốc, cam kết nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp chuyển đổi cho các bệnh hiếm gặp và chỉ định ung thư, hôm nay công bố kết quả tài chính sáu tháng kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2023 cùng với các cập nhật về công ty.

“Về mặt sản phẩm, đó là một nửa đầu năm rất năng suất đối với CANbridge. Chúng tôi đạt được nhiều mốc quan trọng về dữ liệu và quy định mà chúng tôi tin rằng sẽ tiếp tục thúc đẩy giá trị gần và dài hạn cho cổ đông của chúng tôi,” ông James Xue, Tiến sĩ, người sáng lập, chủ tịch và CEO của CANbridge cho biết. “Liên quan đến dữ liệu mới, chúng tôi có các cập nhật khả quan về một số chương trình, đáng chú ý là CAN106 để điều trị thiếu máu huyết tán ban đêm do giảm hồng cầu (PNH), cũng như CAN203, ứng cử viên liệu pháp gen cho SMA. Về mặt quy định, chúng tôi rất vui khi được phê duyệt LIVMARLI® (maralixibat/CAN108) tại Trung Quốc để điều trị Ngứa mạn tính do cholestasis ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (ALGS) hiếm gặp. Livmarli là sản phẩm đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tại Trung Quốc cho căn bệnh này, do đó đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với CANbridge, xét đến cơ hội thương mại đáng kể và tiềm năng mở rộng nhãn hàng Livmarli để bao gồm nhiều chỉ định bệnh gan hiếm khác. Trong nửa cuối năm, chúng tôi mong đợi tiếp tục đạt được tiến bộ liên tục trong việc phát triển pipeline các liệu pháp hàng đầu cho các bệnh hiếm gặp.”

Cột mốc Sắp tới

• CAN108 – Kế hoạch ra mắt Livmarli cho bệnh nhân ALGS tại Trung Quốc trong quý 1 năm 2024.
• CAN108 – Dự kiến sẽ được phê duyệt Đơn thuốc mới (NDA) cho việc sử dụng Livmarli ở bệnh nhân ALGS từ một tuổi trở lên tại Đài Loan và Hồng Kông vào cuối năm 2023.
• CAN108 – Dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn 2 EMBARK do Mirum tài trợ ở bệnh nhân tắc mật bẩm sinh dự kiến vào nửa cuối năm 2023.
• CAN008 – Kế hoạch báo cáo dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 vào nửa đầu năm 2024.
• CAN106 – Bắt đầu tuyển bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 về PNH tại Trung Quốc sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2023 với dữ liệu có thể sẵn sàng vào nửa cuối năm 2024.
• Liệu pháp gen – Thúc đẩy liệu pháp gen scAAV thế hệ thứ hai mới cho điều trị teo cơ tủy sống (SMA)

Điểm nổi bật Tài chính

• Doanh thu tăng khoảng 8,4 triệu NDT, tương đương 24,2%, lên 43,1 triệu NDT cho sáu tháng kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2023 so với 34,7 triệu NDT cùng kỳ năm ngoái, chủ yếu do tăng doanh số bán Hunterase® và Livmarli®.
• Chi phí nghiên cứu và phát triển (“R&D”) giảm khoảng 15,3 triệu NDT, tương đương 9,7%, xuống còn 143,0 triệu NDT cho sáu tháng kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2023 so với 158,3 triệu NDT cùng kỳ năm ngoái, chủ yếu do giảm các khoản thanh toán trước và dựa trên cột mốc cho các đối tác cấp phép của CANbridge và chi phí dịch vụ kỹ thuật, bù đắp một phần bởi chi phí khấu hao và phân bổ tăng lên.
• Lỗ cho Kỳ Báo cáo giảm khoảng 30,8 triệu NDT, tương đương 12,4%, xuống còn 218,2 triệu NDT cho sáu tháng kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2023 so với 249,0 triệu NDT cùng kỳ năm ngoái, chủ yếu do tăng doanh thu và giảm chi phí bán hàng và phân phối, chi phí R&D và chi phí quản lý.

Điểm nổi bật Gần đây

Hunterase (CAN101), một liệu pháp thay thế enzyme để điều trị MPS II, còn được gọi là hội chứng Hunter, đã nằm trong “Danh sách Quốc gia đầu tiên về các Bệnh Hiếm gặp” kể từ tháng 5 năm 2018.

• Được ra mắt vào tháng 5 năm 2021 tại Trung Quốc đại lục là ERT đầu tiên và duy nhất cho MPS II, và kể từ đó đã xác định được nhiều bệnh nhân mới hơn, lên tới 739 vào ngày 30 tháng 6 năm 2023.
• Mở rộng các chương trình bảo hiểm thương mại liên quan (Huiminbao) đến 109 thành phố, bao phủ dân số 586 triệu ở Trung Quốc.

LIVMARLI là một chất ức chế có thể đảo ngược tối thiểu của bộ vận chuyển axit mật ruột non (IBAT) dạng uống, đang được phát triển để điều trị các bệnh gan cholestatic hiếm gặp. CANbridge có quyền độc quyền phát triển, thương mại hóa và trong một số điều kiện nhất định, sản xuất LIVMARLI tại Đại Trung Quốc.

• Vào ngày 29 tháng 5 năm 2023, Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) đã phê duyệt CAN108, biến Livmarli trở thành sản phẩm đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tại Trung Quốc để tiếp thị điều trị ngứa mạn tính ở bệnh nhân hội chứng Alagille (ALGS) từ một tuổi trở lên.
• CANbridge dự định ra mắt Livmarli cho ALGS vào quý 1 năm 2024.
• Hoàn thành tuyển bệnh nhân cho thử nghiệm Giai đoạn 2 EMBARK của Livmarli trong tắc mật bẩm sinh (BA) tại Trung Quốc vào tháng 5 năm 2023. Thử nghiệm lâm sàng BA được thực hiện bởi Mirum và được CANbridge hỗ trợ theo thỏa thuận cấp phép với Mirum.
• Dự kiến sẽ được phê duyệt NDA cho việc sử dụng Livmarli ở bệnh nhân ALGS từ một tuổi trở lên tại Đài Loan và Hồng Kông vào cuối năm 2023.
• Kế hoạch nộp NDA cho việc sử dụng Livmarli ở bệnh nhân PFIC tại Đài Loan và Trung Quốc đại lục vào nửa cuối năm 2023.

CAN106 là một kháng thể đơn dòng dài tác dụng mới cho các bệnh do bổ thể trung gian, bao gồm PNH, bệnh nhược cơ myasthenia gravis (MG) và các bệnh do bổ thể khác được điều trị bằng kháng thể chống C5. PNH đã được đưa vào “Danh sách Quốc gia đầu tiên về các