• Liệu pháp tế bào thử nghiệm, bemdaneprocel (BRT-DA01), được dung nạp tốt với không có vấn đề an toàn nghiêm trọng nào ở tất cả 12 người tham gia trong các nhóm liều thấp và liều cao qua một năm.
  • Sau một năm, các điểm cuối lâm sàng thăm dò được cải thiện tổng thể, với người tham gia trong nhóm liều cao cho thấy sự cải thiện lớn hơn.
  • Đánh giá một năm của tất cả người tham gia chứng minh khả năng cấy ghép, sự sống sót của tế bào và sự cấy ghép.
  • Kế hoạch đang được chuẩn bị cho một thử nghiệm Giai đoạn II dự kiến sẽ bắt đầu tuyển người tham gia vào nửa đầu (nửa đầu) năm 2024.

BERLINCAMBRIDGE, Mass., 28 tháng 8 năm 2023 – Bayer AG và BlueRock Therapeutics LP, một công ty liệu pháp tế bào lâm sàng giai đoạn và là công ty con hoạt động độc lập thuộc sở hữu của Bayer AG, hôm nay công bố chi tiết về dữ liệu tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I cho bemdaneprocel (BRT-DA01), một liệu pháp tế bào bắt nguồn từ tế bào gốc đang được điều tra để điều trị bệnh Parkinson. Dữ liệu đã được trình bày tại Đại hội Quốc tế về Bệnh Parkinson và Rối loạn vận động® ở Copenhagen, Đan Mạch.


BlueRock Therapeutics (PRNewsfoto/BlueRock Therapeutics)

Nghiên cứu đã đáp ứng mục tiêu chính là chứng minh độ an toàn và khả năng dung nạp ở tất cả 12 người tham gia trong nhóm liều thấp và liều cao của nghiên cứu, không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng (SAE) nào liên quan đến bemdaneprocel qua một năm. Có hai SAE được báo cáo không liên quan đến bemdaneprocel, một cơn động kinh được quy cho thủ thuật phẫu thuật và một trường hợp COVID. Cả hai đều được giải quyết mà không có hậu quả. Ngoài ra, các cuộc chụp PET 18F-DOPA cho thấy bằng chứng về sự sống sót của tế bào và sự cấy ghép ở cả hai nhóm liều thấp và liều cao. Chụp PET 18F-DOPA là một kỹ thuật thần kinh học bức xạ được sử dụng để hình dung và đánh giá hoạt động dopamine trong bệnh Parkinson.

Các điểm cuối lâm sàng thăm dò thứ cấp được cải thiện ở cả hai nhóm, với người tham gia trong nhóm liều cao cho thấy sự cải thiện lớn hơn, được đánh giá bằng Thang điểm đánh giá bệnh Parkinson thống nhất MDS-UPDRS Phần III (MDS-UPDRS Phần III) và Nhật ký Hauser, là công cụ được sử dụng để đánh giá mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng vận động trong bệnh Parkinson.

“Dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn I mở này rất đáng khích lệ,” Tiến sĩ Claire Henchcliffe nói, chủ tịch Khoa Y học Trường Đại học California, Irvine và một trong những người điều tra chính của nghiên cứu. “Mặc dù đây là một nghiên cứu nhãn mở quy mô nhỏ, việc đáp ứng mục tiêu chính của nghiên cứu về độ an toàn và khả năng dung nạp cùng với những cải thiện ban đầu được nhìn thấy trong các kết quả lâm sàng đại diện cho một bước tiến lớn. Hy vọng bây giờ là những xu hướng này tiếp tục và dịch sang lợi ích có ý nghĩa cho những người mắc bệnh Parkinson trong các thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát.”

Sử dụng Nhật ký Hauser, phân loại bệnh nhân ở trạng thái “BẬT” khi các triệu chứng của họ được kiểm soát tốt và ở trạng thái “TẮT” khi họ gặp phải sự xấu đi của các triệu chứng, những người tham gia trong nhóm liều cao cho thấy sự cải thiện 2,16 giờ trong thời gian ở trạng thái “BẬT” mà không gặp rối loạn vận động phiền toái so với thời điểm ban đầu sau một năm. Thời gian ở trạng thái “TẮT” cho thấy giảm tương ứng 1,91 giờ sau một năm.

Trong nhóm liều cao, đo lường một năm về tác động của bemdaneprocel bằng MDS-UPDRS Phần III đo ở trạng thái “TẮT” thuốc, cho thấy giảm 13,0 điểm so với thời điểm ban đầu. Nhóm liều thấp cho thấy giảm 7,6 điểm.

“Nhu cầu về các liệu pháp mới để giúp bệnh nhân vật lộn với bệnh Parkinson là rõ ràng,” Ahmed Enayetallah, Phó Chủ tịch cấp cao và Trưởng bộ phận Phát triển của BlueRock Therapeutics cho biết. “Chúng tôi rất vui mừng khi chia sẻ kết quả của Giai đoạn I này và mong muốn đưa bemdaneprocel tiến tới giai đoạn thử nghiệm lâm sàng tiếp theo.”

Dựa trên những kết quả này, việc lập kế hoạch cho một thử nghiệm Giai đoạn II đang được tiến hành và dự kiến sẽ bắt đầu tuyển bệnh nhân vào nửa đầu năm 2024.

“Tiêu chuẩn chăm sóc cho hàng triệu người mắc bệnh Parkinson chỉ được cải thiện rất ít trong những thập kỷ qua, và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng hiện tại sẽ chỉ trở nên cao hơn do dân số già hóa ngày càng tăng,” Christian Rommel, thành viên Ủy ban Điều hành Bộ phận Dược phẩm của Bayer và Trưởng bộ phận Nghiên cứu và Phát triển nói. “Kết quả tích cực của thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I này là một bước tiến rõ ràng, và nó đưa chúng tôi đến gần hơn với việc cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân.”

Giới thiệu về bemdaneprocel (BRT-DA01) và Thử nghiệm Giai đoạn I
Bemdaneprocel (BRT-DA01) là một liệu pháp tế bào đang được điều tra nhằm thay thế các tế bào sản xuất dopamine bị mất trong bệnh Parkinson. Các tiền thân nơ-ron tiết dopamine này bắt nguồn từ các tế bào gốc đa năng (PSC) là các tế bào gốc phôi người. Trong một thủ thuật phẫu thuật, các tiền thân nơ-ron này được cấy ghép vào não của một người mắc bệnh Parkinson. Khi được cấy ghép, chúng có khả năng tái tạo các mạng thần kinh bị ảnh hưởng nặng nề bởi bệnh Parkinson và phục hồi chức năng vận động và phi vận động cho bệnh nhân.

Thử nghiệm giai đoạn I này là một nghiên cứu đa trung tâm, đa địa điểm, mở nhãn, không ngẫu nhiên, không đối chứng. Mười hai (12) người tham gia nhận ghép tế bào phẫu thuật của 2 mức liều khác nhau của tế bào bemdaneprocel vào hai bên hậu liên kết, và dùng phác đồ ức chế miễn dịch trong 1 năm. Nhóm A (5 người tham gia) nhận liều 0,9 triệu tế bào mỗi thuỳ não. Nhóm B (7 người tham gia) nhận 2,7 triệu tế bào mỗi thuỳ não. Độ an toàn v