• Thuốc trị MIC-Lx nhận được chỉ định PRIME của EMA vì tiềm năng làm giảm hoặc loại bỏ liệu pháp ức chế miễn dịch suốt đời
• Dữ liệu lâm sàng dài hạn với theo dõi lên đến 10 năm hỗ trợ an toàn bền vững và giảm ức chế miễn dịch

(SeaPRwire) –   Heidelberg, Đức, 11 Tháng 3 Năm 2026 – TolerogenixX, một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng phát triển các liệu pháp tế bào cá nhân hóa để gây dung忍 miễn dịch bền vững trong cấy ghép cơ quan và bệnh tự miễn, hôm nay công bố rằng Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMA) đã cấp chỉ định Thuốc Ưu tiên (PRIME) cho ứng cử viên liệu pháp tế bào dẫn đầu của mình là MIC-Lx để ức chế miễn dịch cá nhân hóa trong cấy ghép thận từ người cho sống. Chương trình PRIME hỗ trợ các thuốc giải quyết các bệnh nghiêm trọng có nhu cầu chưa đáp ứng đáng kể và cung cấp tương tác quy định sớm và tăng cường với EMA để tăng tốc phát triển lâm sàng và truy cập bệnh nhân.

Cấy ghép thận là phương pháp điều trị ưu tiên cho bệnh thận giai đoạn cuối, nhưng bệnh nhân cần liệu pháp ức chế miễn dịch toàn thân suốt đời để ngăn chặn loại bỏ cơ quan. Những liệu pháp này liên quan đến các tác dụng phụ đáng kể, bao gồm nhiễm trùng, ung thư và biến chứng chuyển hóa. Thuốc trị MIC-Lx của TolerogenixX (Tế bào Miễn dịch Được Sửa đổi cho Cấy ghép Người Cho Sống) nhằm gây dung忍 miễn dịch đặc hiệu người cho, có khả năng cho phép người nhận cấy ghép giảm đáng kể liệu pháp ức chế miễn dịch mãn tính.

Chỉ định PRIME đến sau khi có đánh giá tích cực từ Hội đồng Điều trị Nâng cao (CAT) và được Hội đồng Sản phẩm Thuốc Dành cho Người (CHMP) chứng nhận trong cuộc họp tháng 2 Năm 2026. Theo đánh giá của EMA, dữ liệu lâm sàng và không lâm sàng hiện có hỗ trợ giả thuyết rằng các tế bào miễn dịch người cho được sửa đổi và điều trị với thuốc ức chế tế bào có thể gây trạng thái miễn dịch dung忍 ở người nhận cấy ghép.

Các nghiên cứu Giai đoạn I và Giai đoạn II đang diễn ra ở bệnh nhân cấy ghép thận với dữ liệu theo dõi lên đến 10 năm hỗ trợ cơ chế hành động được đề xuất và chỉ ra:

• vắng phản ứng kháng thể đặc hiệu người cho
• giảm đáng kể liệu pháp ức chế miễn dịch
• nhiều nhiễm trùng cơ hội ít hơn.

Dữ liệu theo dõi 5 năm từ nghiên cứu Giai đoạn I đã được công bố trên Frontiers in Immunology năm 2023 và cho thấy điều chỉnh miễn dịch đặc hiệu người cho kéo dài kèm theo sự tăng lên bền vững của tế bào lympho B điều hòa.

“Chỉ định PRIME của EMA là sự công nhận quan trọng về tiềm năng của công nghệ MIC của chúng tôi để cải thiện mô hình điều trị hiện tại trong cấy ghép,” GS.TS Matthias Schaier, Tổng giám đốc của TolerogenixX, nói. “Mục tiêu của chúng tôi là kích hoạt dung忍 miễn dịch đặc hiệu người cho và làm giảm gánh nặng của liệu pháp ức chế miễn dịch mãn tính cho bệnh nhân cấy ghép. Dữ liệu lâm sàng được tạo ra cho đến nay chỉ ra rằng liệu pháp MIC của chúng tôi có thể cung cấp một lựa chọn điều trị hiệu quả cho người nhận cấy ghép thận trong khi làm giảm các tác dụng phụ thường liên quan đến liệu pháp ức chế miễn dịch dài hạn.”

Công ty dự định công bố dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn IIb đang diễn ra vào nửa đầu năm 2027.

###

Về TolerogenixX
TolerogenixX là một công ty dược phẩm sinh học tư nhân phát triển các liệu pháp cá nhân hóa mới để gây dung忍 miễn dịch đặc hiệu kháng nguyên trong cấy ghép và bệnh tự miễn. Công nghệ độc quyền MIC (tế bào miễn dịch được sửa đổi) của nó nhằm điều chỉnh hệ miễn dịch theo cách mục tiêu, có khả năng làm giảm nhu cầu liệu pháp ức chế miễn dịch toàn thân dài hạn.

Ứng cử viên dẫn đầu của Công ty là MIC-Lx đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn Ib (TOL-1) ở người nhận cấy ghép thận chứng minh an toàn và dung忍 bền vững sau một lần dùng trong khi giữ lại phản ứng miễn dịch bình thường. Một nghiên cứu Giai đoạn IIb (TOL-2) đang diễn ra hiện nay.

TolerogenixX được thành lập năm 2016 và có trụ sở chính tại Heidelberg, Đức.

Về điều trị MIC
Điều trị MIC là một cách tiếp cận liệu pháp tế bào cá nhân hóa để điều chỉnh hệ miễn dịch thông qua chế độ hành động mới để đạt được dung忍 miễn dịch đặc hiệu và bền vững. Nó không chỉ có lợi cho người nhận cấy ghép, mà còn cho bệnh nhân mắc bệnh tự miễn như lupus erythematosus toàn thân và bệnh đa硬化.

Sản xuất MIC nhanh, an toàn và hiệu quả. Sử dụng tế bào lấy được bằng cách tách tế bào máu, MIC có thể được sản xuất trong vòng 24 giờ. Do quy trình tiêu chuẩn hóa, sản xuất MIC có thể được mở rộng dễ dàng và cung cấp toàn cầu bằng cách sử dụng cách tiếp cận độc quyền được phát triển bởi TolerogenixX.

Liên hệ
TolerogenixX GmbH
GS.TS y khoa Matthias Schaier
Im Neuenheimer Feld 162
D-69120 Heidelberg/Đức
schaier@tolerogenixX.com

Điện thoại: +49 162 2638005

akampion
GS.Ludger Weß / Ines-Regina Buth
Đồng chủ tịch quản lý
info@akampion.com
Điện thoại: +49 40 88 16 59 64
Điện thoại: +49 30 23 63 27 68