Công ty Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) nắm giữ vị trí thống lĩnh trong lĩnh vực điều trị xơ nang (CF). Tiến trình bán hàng CF của công ty đang trên đà tăng trưởng, chủ yếu nhờ thành công của liệu pháp ba trị liệu Trikafta/Kaftrio. Sự tăng vọt doanh số Trikafta/Kaftrio có thể được quy cho các thỏa thuận bảo hiểm mới ở các thị trường quốc tế và mở rộng phê duyệt sử dụng cho các nhóm tuổi nhỏ hơn. Xu hướng này dự kiến sẽ tiếp tục trong nửa cuối năm nay.

Trong khi tập trung vào CF, Vertex đồng thời đẩy mạnh điều trị cho nhiều bệnh khác, bao gồm bệnh hồng cầu hình liềm (SCD), bệnh thiếu máu beta-thalassemia (TDT), đau cấp tính và thần kinh, bệnh thận do APOL1, bệnh tiểu đường loại 1, suy giảm alpha-1 antitrypsin. Công ty cũng có các sáng kiến đang diễn ra liên quan đến rối loạn như bệnh cơ.

Năm nay dự kiến sẽ mang lại nhiều thời điểm quan trọng cho Vertex. Trong 12 tháng tới, nhiều mốc lâm sàng quan trọng đang chờ đợi cả danh mục CF và phi CF của công ty.

Cho đến nay, cổ phiếu của Vertex đã thể hiện mức tăng đáng kể 21,6%, khác biệt đáng kể so với mức giảm 12,8% của ngành.

Vertex đang tích cực khám phá ứng dụng các thuốc CF của mình cho các nhóm bệnh nhân trẻ hơn, với mục tiêu chung là thiết lập các liệu pháp phân tử nhỏ có thể tiếp cận được cho hầu hết những người mắc CF.

Trong lĩnh vực CF, sự chú ý đặc biệt được hướng tới sự kết hợp ba gồm vanzacaftor (chất gia tăng hoạt tính CFTR), deutivacaftor (chất sửa chữa CFTR) và tezacaftor. Phác đồ ba liệu pháp kết hợp này đang được phát triển cho bệnh nhân CF từ 12 tuổi trở lên. Vertex đã hoàn thành tuyển bệnh nhân cho hai thử nghiệm giai đoạn III quan trọng về sự kết hợp ba này. Thuốc mới dùng một lần mỗi ngày này có khả năng cung cấp lợi ích cải thiện cho bệnh nhân so với Trikafta. Nó có thể giải quyết bệnh nhân CF đã ngừng sử dụng Trikafta hoặc các điều trị CF khác của Vertex, đồng thời đơn giản hóa liều dùng một lần mỗi ngày và giảm gánh nặng tài chính. Kết quả của các nghiên cứu này dự kiến vào cuối năm 2023, và dữ liệu giai đoạn III dự kiến vào đầu năm 2024.

Hơn nữa, Vertex đang hợp tác với Moderna (MRNA) phát triển liệu pháp mRNA có tên VX-522. Sự hợp tác này nhắm đến khoảng 5.000 bệnh nhân CF không được hưởng lợi từ các chất điều chỉnh CFTR do Vertex phát triển. VX-522 hiện đang trải qua một thử nghiệm liều tăng dần đơn (SAD), sau khi được FDA chấp thuận đơn thuốc thử nghiệm mới vào tháng 12 năm 2022. Kế hoạch là hoàn thành nghiên cứu SAD và bắt đầu nghiên cứu liều tăng dần nhiều lần trong năm 2023.

Một số chương trình phi CF của Vertex biểu thị cơ hội thị trường đáng kể, với sáu trong số các sáng kiến này đã vượt qua giai đoạn chứng minh khái niệm.

Một thành tựu đáng chú ý từ sự hợp tác của Vertex với CRISPR Therapeutics (CRSP) là liệu pháp chỉnh sửa gen exa-cel, nhắm vào bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và bệnh thiếu máu beta-thalassemia (TDT). Đơn đăng ký cho exa-cel trong các chỉ định SCD và TDT đã được gửi đến FDA, với quyết định xem xét ưu tiên dự kiến vào ngày 8 tháng 12 năm 2023 và ngày 30 tháng 3 năm 2024. Các đơn tương tự cho exa-cel ở Liên minh Châu Âu và Vương quốc Anh hiện đang được đánh giá. Vertex dự kiến exa-cel sẽ đánh dấu sản phẩm thương mại tiếp theo của mình, có khả năng cung cấp một liệu pháp chữa trị chức năng một lần cho bệnh nhân SCD và TDT, bao gồm khoảng 32.000 người.

Sự chú ý của nhà đầu tư đáng chú ý được hướng tới VX-548, một tiềm năng blockbuster trong lĩnh vực quản lý đau. VX-548, một chất ức chế NaV1.8 tiên phong không phải opioid, đang được đánh giá trong hai thử nghiệm giai đoạn III quan trọng về đau cấp tính, một liên quan đến phẫu thuật gù chân và một liên quan đến phẫu thuật thẩm mỹ bụng. Các thử nghiệm trụ cột này dự kiến sẽ kết thúc vào cuối năm 2023 hoặc đầu năm 2024. Ngoài ra, Vertex đã bắt đầu một thử nghiệm giai đoạn II của VX-548 trong bệnh thần kinh ngoại biên tiểu đường, một dạng đau thần kinh ngoại biên, với thời gian hoàn thành dự kiến vào cuối năm 2023. Dữ liệu từ các nghiên cứu này dự kiến sẽ xuất hiện vào cuối năm 2023 hoặc đầu năm 2024.